'C'est révolutionnaire !' : Un traitement révolutionnaire du cholestérol peut réduire les niveaux de 69 % après une seule dose

‘This is revolutionary!’: Breakthrough cholesterol treatment can cut levels by 69% after one dose | BBC Science Focus Magazine

'C'est révolutionnaire !' : Un traitement révolutionnaire du cholestérol peut réduire les niveaux de 69 % après une seule dose

L'avenir de la prévention des crises cardiaques pourrait être aussi simple qu'une seule injection. Selon les résultats préliminaires d'un essai clinique non encore évalué par des pairs, une seule dose d'un nouveau médicament, VERVE-102, pourrait réduire le cholestérol jusqu'à 69 %.

Ce traitement pourrait révolutionner la prévention des crises cardiaques en réduisant considérablement les niveaux de cholestérol LDL (le 'mauvais' cholestérol) avec une seule injection. Alors que les statines peuvent également réduire le cholestérol, elles doivent généralement être prises quotidiennement.

Le professeur Riyaz Patel, cardiologue à l'University College London, qui a participé à l'essai, a déclaré : 'C'est l'avenir. C'est la réalité, pas de la science-fiction. J'ai eu des patients dans l'essai qui ont reçu ce traitement en une fois, et cela va changer la gestion du cholestérol'.

Contrairement aux statines qui nécessitent une prise continue, VERVE-102 agit en 'éteignant' le gène PCSK9 dans le foie, qui joue un rôle clé dans la régulation du cholestérol LDL. Moins de PCSK9 signifie moins de LDL dans le sang.

'Nous observons des résultats spectaculaires', a déclaré le professeur Patel. 'Ce médicament désactive une petite partie de l'ADN, et votre cholestérol LDL diminue de 50 % pour le reste de votre vie. Une seule dose. Ce sera révolutionnaire'.

L'accumulation de cholestérol dans les parois des vaisseaux sanguins peut former des plaques qui bloquent la circulation. Un taux élevé de LDL augmente ce risque, c'est pourquoi des millions de personnes (plus de 40 millions aux États-Unis et 7 millions au Royaume-Uni) prennent des statines quotidiennement.

L'essai VERVE-102 a impliqué 14 participants atteints d'hypercholestérolémie familiale, une condition génétique qui prédispose aux maladies cardiaques. Tous ont bien répondu au traitement sans effets secondaires graves.

Les doses les plus basses ont réduit le LDL de 21 % en moyenne, les doses moyennes de 41 %, et les doses les plus élevées de 53 %. Un participant du groupe à haute dose a même vu son LDL chuter de 69 %.

Le Dr Eugene Braunwald de la Harvard Medical School a qualifié les résultats préliminaires de 'prometteurs', ouvrant la voie à 'une nouvelle ère dans le traitement des maladies cardiovasculaires'. Verve recrute actuellement des participants pour un essai avec des doses encore plus élevées au Royaume-Uni, au Canada, en Israël, en Australie et en Nouvelle-Zélande, avec des résultats finaux attendus dans la seconde moitié de 2025.

'Đây là một cuộc cách mạng!': Phương pháp điều trị cholesterol đột phá có thể giảm 69% chỉ sau một liều

Tương lai của việc ngăn ngừa đau tim có thể đơn giản chỉ với một mũi tiêm duy nhất. Theo kết quả ban đầu từ một thử nghiệm lâm sàng chưa được bình duyệt, một liều thuốc mới có tên VERVE-102 có thể giảm mức cholesterol tới 69%.

Phương pháp điều trị này hứa hẹn cách mạng hóa việc phòng ngừa đau tim bằng cách giảm đáng kể lượng cholesterol LDL (loại cholesterol 'xấu') chỉ với một lần tiêm. Trong khi các thuốc statin cũng có thể giảm cholesterol ở mức tương tự, chúng thường cần được uống hàng ngày.

Giáo sư Riyaz Patel, bác sĩ tim mạch tại Đại học College London, người tham gia thử nghiệm, cho biết: 'Đây là tương lai. Đây là hiện thực, không phải khoa học viễn tưởng. Tôi đã có bệnh nhân trong thử nghiệm nhận phương pháp một liều duy nhất này, và nó sẽ thay đổi hoàn toàn cách quản lý cholesterol'.

Khác với statin cần dùng lâu dài, VERVE-102 hoạt động bằng cách 'tắt' gen PCSK9 trong gan - gen đóng vai trò quan trọng trong việc điều chỉnh lượng cholesterol LDL mà gan có thể phát hiện và loại bỏ khỏi máu. Ít PCSK9 đồng nghĩa với ít LDL trong máu hơn.

Giáo sư Patel chia sẻ: 'Chúng tôi đang thấy những kết quả đáng kinh ngạc. Thuốc này tắt một phần nhỏ DNA, và cholesterol LDL của bạn giảm 50% suốt đời. Chỉ một liều duy nhất. Đây sẽ là cuộc cách mạng'.

Cholesterol tích tụ trong thành mạch máu có thể tạo thành mảng bám, dẫn đến tắc nghẽn mạch máu. LDL cao làm tăng nguy cơ này, đó là lý do hàng triệu người (hơn 40 triệu ở Mỹ và 7 triệu ở Anh) dùng statin hàng ngày.

Thử nghiệm VERVE-102 được thực hiện trên 14 người mắc chứng tăng cholesterol máu gia đình - tình trạng di truyền khiến họ dễ mắc bệnh tim, đau tim và đột quỵ. Tất cả đều đáp ứng tốt với thuốc mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng.

Liều thấp nhất giảm trung bình 21% LDL, liều trung bình giảm 41%, và liều cao nhất giảm 53%. Một bệnh nhân ở nhóm liều cao thậm chí giảm tới 69% LDL.

Tiến sĩ Eugene Braunwald từ Đại học Y Harvard nhận định dữ liệu ban đầu rất 'hứa hẹn' và mở ra 'kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh tim mạch'. Verve đang tuyển tình nguyện viên cho giai đoạn thử nghiệm tiếp theo với liều cao hơn tại Anh, Canada, Israel, Australia và New Zealand, dự kiến công bố kết quả cuối cùng vào nửa cuối năm 2025.