Le bébé KJ : Un espoir pour l'industrie de l'édition génétique CRISPR

What Baby KJ means for the CRISPR gene editing industry

Le bébé KJ : Un espoir pour l'industrie de l'édition génétique CRISPR

Pour l'industrie en difficulté de l'édition génétique, l'espoir est apparu ce mois-ci sous la forme souriante et duveteuse de KJ Muldoon. À seulement 6 mois, KJ a reçu un traitement d'édition génétique sur mesure pour corriger sa mutation unique. Bien qu'il ne soit pas guéri, les chercheurs ont expliqué lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene & Cell Therapy à La Nouvelle-Orléans qu'il peut désormais reprendre une alimentation normale et éviter une greffe du foie.

Cette nouvelle arrive à un moment crucial pour le domaine. Depuis trois ans, l'édition génétique semble en chute libre, marquée par des licenciements, des fermetures et des cours boursiers en baisse. Le cas de KJ rappelle enfin ce que dix ans de progrès peuvent accomplir.

« N'est-ce pas formidable d'en être arrivés là ? », s'est exclamé Nessan Bermingham, cofondateur et ancien dirigeant d'Intellia, l'une des premières entreprises CRISPR. L'article complet est réservé aux abonnés de STAT+, offrant une couverture exclusive des avancées biotechnologiques.

Jason Mast, journaliste généraliste chez STAT, se concentre sur la science derrière les nouveaux médicaments et les systèmes qui déterminent leur accès aux patients. Contactez-le via Signal à JasonMast.05.

Bé KJ - Tia hy vọng mới cho ngành chỉnh sửa gen CRISPR

Đối với ngành chỉnh sửa gen đang gặp khó khăn, hy vọng đã xuất hiện dưới hình ảnh cậu bé KJ Muldoon 6 tháng tuổi với nụ cười rạng rỡ. KJ đã được áp dụng liệu pháp chỉnh sửa gen tùy chỉnh để sửa chữa đột biến độc nhất của mình. Dù chưa được chữa khỏi hoàn toàn, các nhà nghiên cứu tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Liệu pháp Gen & Tế bào Mỹ ở New Orleans cho biết em đã có thể ăn uống bình thường và tránh được nguy cơ ghép gan.

Tin tức này đến vào thời điểm vừa kịp thời vừa gây chấn động cho ngành. Suốt ba năm qua, lĩnh vực chỉnh sửa gen chứng kiến sự sụt giảm mạnh với hàng loạt sa thải, đóng cửa công ty và giá cổ phiếu lao dốc. Trường hợp của KJ chính là minh chứng cho thành tựu sau một thập kỷ phát triển.

"Thật tuyệt vời khi chúng ta đạt được mốc này", Nessan Bermingham - đồng sáng lập công ty CRISPR tiên phong Intellia - phát biểu. Bài viết đầy đủ chỉ dành cho thuê bao STAT+ với các phân tích chuyên sâu về lĩnh vực công nghệ sinh học.

Phóng viên Jason Mast của STAT chuyên đưa tin về khoa học đằng sau các loại thuốc mới và quy trình đưa chúng đến tay bệnh nhân. Liên hệ tác giả qua Signal: JasonMast.05.